由Cytiva主办，E药经理人支持的“2025生物药全球创新研发领航者峰会（BioVoyager  Summit）”7月18日在上海隆重召开。聚焦“瞭望全球·勇立潮头”主题，围绕“全链条创新”与“聚焦创新趋势”两大方向，汇聚来自跨国药企、本土Biotech、投资人、监管专家、技术平台方，共同探讨中国创新药以及出海过程中的挑战与突破路径。在中国创新药迈入出海新阶段的当下，如何实现从“交易行为”到“能力体系”的跃迁？如何推动从“产品出海”到“产业出海”的协同？本次峰会正在构建一个兼具战略纵深与实践落地的思想平台。

中国创新药出海正进入深水区。差异化技术、底层专利和早期临床数据是打开国际市场的关键，而非盲目追逐终端商业化。美国仍是首选市场，中东、日本提供多样机会。融资难、人才缺口、地缘政治和支付能力构成多重挑战。唯有构建可控、联动的全球生态系统，才能真正实现从“中国制造”到“中国原创”的升级。

    作为特邀嘉宾的凌泰氪生物 CEO丁利华在圆桌讨论中透露，凌泰氪以lncRNA（长链非编码RNA）功能模块化为核心的差异化核酸药物开发模式，正在推动RNA疗法行业的技术革新与产业升级。其创新平台不仅突破了传统RNA疗法的技术瓶颈，更在靶向范围、研发效率及商业化路径上开辟了新方向。

一、突破递送与稳定性瓶颈，拓展治疗领域

1、肝外靶向递送的系统性突破

    传统核酸药物（如siRNA、mRNA）受限于GalNAc等肝靶向技术，90%的疾病靶点因递送难题“不可成药”。凌泰氪的lnc D&T®平台利用lncRNA的天然结构特性，实现穿透肿瘤基质、跨血脑屏障(BBB)的精准递送，临床前数据显示其在脑部肿瘤的富集效率超传统载体20倍。  

- 意义：为中枢神经系统疾病（如阿尔茨海默症、ALS、帕金森病等等）、实体瘤等肝外疾病提供治疗可能，打破RNA疗法适应症局限。

2、稳定性技术的革新  

    其 UNAST®技术（未修饰核酸稳定化技术）在不依赖化学修饰的前提下，显著提升核酸药物的半衰期和缓释能力，降低给药频率和剂量。  

- 案例：在皮肤疾病（如雄激素性脱发）和肿瘤管线中验证了长效疗效，为慢性病重复给药奠定基础。

二、模块化平台驱动研发效率跃升

1、“乐高式”药物设计范式  

    通过AI解析lncRNA三维结构，将药物拆解为 “稳定核+功能臂+靶向头”模块，实现灵活组合： 

- 快速管线衍生：同一平台可同步开发肿瘤、自免、CNS等领域管线，研发周期缩短50%；  

- 降低开发风险：模块复用减少重复试错成本，首个肿瘤药物仅用1年完成临床前候选化合物（PCC）阶段。

2、技术延展性赋能多模态疗法  

    模块化设计兼容化药、核药、蛋白等分子类型，可开发联合疗法（如lncRNA-siRNA偶联物、lncRNA-化药等等），解决复杂疾病的多靶点调控需求。  

- 行业影响：为MNC 和中小型Biotech提供平台授权合作模式，推动行业从“单药研发”转向“技术生态输出”。

三、重塑RNA疗法商业逻辑与全球化路径

1、破解支付难题的可及性方案

- 成本控制：模块化生产降低原料与工艺成本，目标将通用型模块疗法价格压缩至传统RNA疗法的1/5-1/10；  

- 按疗效付费：借鉴Zolgensma分期支付模式，结合真实世界证据动态调整费用，降低医保压力。

2、中国技术标准的全球化输出  

- License-out升级：从单一产品授权转向平台技术授权（如与欧洲药企洽谈），推动中国递送系统成为国际标准；  

- 跨境治疗枢纽：参考某注射基因治疗模式，吸引国际患者赴华治疗，提升产能利用率。

四、引领行业趋势：从技术突破到生态重构

凌泰氪生物的lncRNA模块化技术的差异化特性，正在推动行业实现三重跃迁：

-技术层面：从肝靶向到多器官递送，从线性设计到三维智能组装；  

-产业层面：从单一产品到平台化生态，从高成本定制到可及性普惠；  

-全球化层面：从跟随创新到技术标准输出，重塑国际分工。 

正如中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖在会上强调，中国新药研发能力已跻身世界水平，但挑战依然存在，包括研发同质化现象明显，产业发展与市场潜能不匹配等。我们亟需通过完善基础研究生态来打通源头创新路径，加强药品监管能力与国际化水平，以多元支付体系为突破口激发我国医药产业潜能，才能让原创药企真正“走出去”。

凌泰氪以“定义下一代规则”为使命，其具有明显差异化的模块化范式不仅解开了核酸药物的枷锁，更将推动RNA疗法从“治疗工具”进化为“治愈平台”。

备注： 本文根据网络公开信息整理而成，不构成对任何治疗和投资建议。